Teplizumab là liệu pháp miễn dịch đầu tiên được phê duyệt với khả năng trì hoãn thời điểm khởi phát triệu chứng của tiểu đường type 1 (Ảnh: The Public Purview).
Viện Y tế và Chăm sóc Quốc gia Anh (NICE) vừa chấp thuận đưa Teplizumab vào sử dụng trong hệ thống Dịch vụ Y tế Quốc gia Anh (NHS) tại Anh và xứ Wales.
Đây là liệu pháp đầu tiên được phê duyệt với mục tiêu làm chậm quá trình tiến triển của tiểu đường type 1 ở những người đã có dấu hiệu bệnh từ sớm nhưng chưa xuất hiện triệu chứng lâm sàng.
Teplizumab, có tên thương mại Tzield, được chỉ định cho người lớn và trẻ em từ 8 tuổi trở lên ở giai đoạn sớm của bệnh. Thuốc không chữa khỏi tiểu đường type 1 nhưng có thể kéo dài thời gian trước khi người bệnh phải bước vào giai đoạn điều trị và kiểm soát bệnh đầy đủ.
Tiểu đường type 1 là bệnh mạn tính xảy ra khi hệ miễn dịch tấn công các tế bào sản xuất insulin của tuyến tụy, khiến cơ thể sản xuất rất ít hoặc không sản xuất insulin. Người bệnh thường phải theo dõi đường huyết và sử dụng insulin suốt đời.
Bệnh thường được chẩn đoán ở trẻ em và thanh thiếu niên, nhưng cũng có thể xuất hiện ở người trưởng thành.
Theo NICE, Teplizumab có thể trì hoãn thời điểm bệnh chuyển sang giai đoạn có triệu chứng trong tối đa 3 năm. Khoảng thời gian này giúp người bệnh và gia đình có thêm thời gian chuẩn bị trước khi phải đối mặt với các yêu cầu điều trị, theo dõi và kiểm soát bệnh hằng ngày.
Đối với trẻ em và thanh thiếu niên, việc trì hoãn thời điểm khởi phát bệnh có thể giúp các em trải qua thêm một giai đoạn phát triển quan trọng trước khi bắt đầu điều trị bằng insulin.
Thuốc hoạt động bằng cách điều chỉnh phản ứng miễn dịch, làm giảm sự tấn công của hệ miễn dịch lên các tế bào sản xuất insulin trong tuyến tụy. Teplizumab được truyền tĩnh mạch mỗi ngày một lần trong 14 ngày liên tiếp.
Liều lượng được tăng dần trong quá trình điều trị và người bệnh không cần tiếp tục sử dụng thuốc sau khi hoàn thành liệu trình.
Hiện có khoảng 400.000 người tại Anh đang sống chung với tiểu đường type 1. NICE ước tính khoảng 1.100 người có thể đủ điều kiện sử dụng Teplizumab trong năm đầu tiên triển khai.
Các tổ chức hỗ trợ bệnh nhân đánh giá việc phê duyệt Teplizumab là bước tiến đáng chú ý trong điều trị căn bệnh này.
Ước tính có khoảng 400.000 người Anh đang sống chung với tiểu đường type 1 (Ảnh: Getty).
TS Elizabeth Robertson, Giám đốc nghiên cứu của Diabetes UK, cho rằng việc Teplizumab được phê duyệt mở ra hướng tiếp cận mới trong điều trị tiểu đường type 1, khi lần đầu tiên có một liệu pháp tác động trực tiếp vào cơ chế miễn dịch liên quan đến quá trình hình thành bệnh.
Theo bà, cùng với các nghiên cứu và đầu tư dài hạn, Anh cần xây dựng chương trình sàng lọc tiểu đường type 1 trên diện rộng để những người có nguy cơ cao được phát hiện sớm và tiếp cận các liệu pháp miễn dịch kịp thời.
Bà Karen Addington, Giám đốc điều hành tổ chức Breakthrough T1D, nhận định việc phê duyệt thuốc mang lại thêm lựa chọn cho những người có nguy cơ mắc bệnh. Theo bà, việc kéo dài thêm thời gian trước khi phải điều trị có thể tạo ra khác biệt đáng kể đối với người bệnh và gia đình.
Tuy nhiên, hiệu quả của Teplizumab phụ thuộc vào khả năng phát hiện bệnh ở giai đoạn sớm. Người bệnh cần được xác định trước khi xuất hiện triệu chứng để có thể đủ điều kiện sử dụng liệu pháp này.
Đại diện Diabetes UK cho biết mục tiêu lâu dài là xây dựng chương trình sàng lọc tiểu đường type 1 trên toàn quốc, giúp người có nguy cơ cao được tiếp cận cơ hội điều trị một cách công bằng.
Bà Helen Knight, Giám đốc đánh giá thuốc của NICE, cho biết quyết định phê duyệt được đưa ra sau quá trình đánh giá lợi ích lâm sàng, hiệu quả sử dụng và chi phí điều trị. Theo bà, đây là lần đầu tiên những người mắc tiểu đường type 1 ở giai đoạn sớm có cơ hội kéo dài thêm thời gian trước khi phải bước vào quá trình quản lý bệnh lâu dài.