TS.BS Ngô Ngọc Quang Minh, Giám đốc Bệnh viện Nhi đồng 1 vừa thông tin về ca dị ghép tế bào gốc tạo máu đầu tiên được đơn vị thực hiện thành công.
Bệnh nhân là bé trai C.S.T. (8 tuổi, ngụ tỉnh Đắk Lắk), người dân tộc H’Mông mắc bệnh suy tủy vô căn mức độ nặng.
Trẻ bị suy tủy nặng, nhập viện trong tình trạng nguy kịch (Ảnh: BV).
Trước đó, tháng 5/2025, bé nhập viện trong tình trạng xuất huyết nhiều nơi, thiếu máu nặng, sốt nhiễm trùng, suy dinh dưỡng. Kết quả xét nghiệm máu cho thấy giảm nặng cả 3 dòng tế bào máu.
Qua kiểm tủy đồ và sinh thiết tủy, các bác sĩ phát hiện bé có tình trạng suy tủy nặng. Sau khi loại trừ các nguyên nhân suy tủy mắc phải và bẩm sinh, bệnh nhi được chẩn đoán mắc suy tủy vô căn mức độ nặng. Đây là một bệnh lý có tỷ lệ tử vong lên đến 80% nếu không được điều trị đặc hiệu.
Ban đầu, do khó khăn trong việc tìm người cho phù hợp, gia đình bệnh nhi chọn phương pháp điều trị ức chế miễn dịch. Tuy nhiên, sau 6 tháng điều trị, trẻ đáp ứng rất kém, vẫn phải truyền hồng cầu lắng và tiểu cầu định kỳ, mắc nhiễm trùng do bạch cầu thấp.
Lúc này, dị ghép tế bào gốc tạo máu trở thành phương pháp điều trị triệt để duy nhất.
Dị ghép tế bào gốc tạo máu là phương pháp lấy tế bào gốc từ tủy xương hoặc từ máu ngoại vi của người cho phù hợp HLA, ghép vào cơ thể người bệnh để chữa các bệnh lý huyết học, bệnh lý miễn dịch, chuyển hóa, di truyền và một số bệnh lý ung thư khác.
Với bệnh suy tủy vô căn nặng, phương pháp dị ghép tế bào máu nếu thực hiện sớm trên người trẻ dưới 40 tuổi có tỷ lệ lui bệnh sau 5 năm lên đến 90%, là lựa chọn ưu tiên hàng đầu.
Đơn vị Ghép tế bào gốc tạo máu thuộc khoa Sốt Xuất Huyết – Huyết Học, Bệnh viện Nhi đồng 1 nhanh chóng tiến hành vận động, kiểm tra và tìm người cho phù hợp trong gia đình. May mắn, anh trai 10 tuổi của bé T. có kết quả HLA phù hợp hoàn toàn.
Với sự hỗ trợ của Bệnh viện Truyền máu – Huyết học TPHCM, Bệnh viện Nhi đồng 1 đã lên kế hoạch chuẩn bị cho ca ghép đầu tiên này.
Đầu tháng 11, anh trai bệnh nhi được thu thập và lưu trữ tế bào gốc tại Bệnh viện Truyền máu – Huyết học TPHCM. Trong khi đó, 9-15/12/2025, bé T. tiếp nhận điều trị hóa trị liệu liều cao chuẩn bị cho ghép tại Đơn vị Ghép tế bào gốc tạo máu, Bệnh viện Nhi đồng 1.
Bệnh nhi được chăm sóc và theo dõi sát sao trước và sau khi ghép tủy (Ảnh: BV).
Ngày 16/12/2025, túi tế bào gốc được vận chuyển an toàn về Bệnh viện Nhi đồng 1 và tiến hành ghép với sự hỗ trợ, giám sát chuyên môn của ê-kíp khoa Ghép tế bào gốc, Bệnh viện Truyền máu – Huyết học TPHCM.
Sau ghép 31 ngày, bệnh nhi đã mọc mảnh ghép, không cần truyền tiểu cầu từ sau ghép 14 ngày, không cần truyền hồng cầu lắng từ sau ghép 24 ngày. Đến ngày 46 sau ghép, trẻ được xuất viện trong tình trạng khỏe mạnh.
Theo bác sĩ Minh, sau khi ghép, bé có gặp một số biến chứng do hóa trị diệt tủy và giảm chức năng bảo vệ cơ thể mức độ nhẹ. Tuy nhiên, nhờ điều trị tích cực với đa dịch truyền, kháng sinh, tăng chức năng miễn dịch, bổ sung dinh dưỡng và nâng đỡ tinh thần, các biến chứng đều được sớm kiểm soát ổn định.
Hiện tại, bệnh nhi sẽ tiếp tục tái khám định kỳ, điều trị thuốc ức chế miễn dịch để chống thải ghép và theo dõi các biến chứng sau ghép.
Tại Bệnh viện Nhi đồng 1, mỗi năm có khoảng 50 trẻ được chẩn đoán suy tủy vô căn, trong đó hơn một nửa là thể nặng và rất nặng cần điều trị đặc hiệu.
TS.BS Ngô Ngọc Quang Minh cho biết, không chỉ nhóm suy tủy nặng, số lượng trẻ em mắc các bệnh lý cần điều trị đặc hiệu bằng dị ghép tế bào gốc như các bệnh lý huyết học, bệnh lý miễn dịch, chuyển hóa, di truyền ngày càng tăng.
Vì vậy, bệnh viện đã tiến hành xây dựng và đưa vào hoạt động Đơn vị Ghép tế bào gốc tạo máu từ tháng 12/2025.
“Sự thành công của ca dị ghép tế bào gốc đầu tiên trên bệnh nhi này chắc chắn sẽ mở ra thêm nhiều cơ hội cứu sống các bệnh nhi mắc bệnh hiểm nghèo khác”, bác sĩ Minh nhấn mạnh.